Far progredire la ricerca scientifica verso la cura di queste malattie trasformando ricerca eccellente in terapie disponibili ai pazienti è l’obiettivo attorno a cui Telethon ha strutturato tutte le sue attività mettendo a disposizione fondi adeguati e vincolandoli a criteri di scelta rigorosi e competitivi.

Dal 1990, Telethon ha finanziato 2160 progetti in diversi ambiti della ricerca su 434 malattie genetiche, con un investimento diretto di 284 milioni di euro, la pubblicazione di 6410 articoli scientifici e soprattutto la cura definitiva di dodici bambini affetti da una gravissima immunodeficienza, prima incurabile.

Le attività di ricerca finanziate da Telethon comprendono la ricerca esterna, rivolta a ricercatori che operano in istituti pubblici e privati non profit in Italia (università, ospedali, Consiglio Nazionale delle Ricerche e Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico), e la ricerca interna, svolta negli istituti Telethon.

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