Gli Obiettivi

Immaginare per realizzare

Il Registro è uno strumento prezioso per Pazienti, Ricercatori e Clinici per la condivisione di informazioni sulle malattie neuromuscolari.

In particolare, si propone di:

1. favorire l’arruolamento dei pazienti con malattie neuromuscolari in studi clinici italiani o internazionali che sperimentano nuove terapie.
I pazienti possono essere contattati se il loro profilo clinico-genetico soddisfa i criteri di inclusione per uno specifico trial clinico.
Il Registro italiano partecipa ad iniziative  di registri internazionali di pazienti neuromuscolari, in particolare è in contatto con il Treat-NMD Global Registry per quanto riguarda i pazienti affetti BMD/DMD o SMA e il con l’International CMT Registry  del Consorzio Internazionale CMT per i pazienti affetti da CMT.

2. fornire un supporto ad iniziative finalizzate alla implementazione di standard ottimali di diagnosi e assistenza. Tali attività sono sviluppate dalle Associazioni di pazienti in stretta collaborazione con l’Associazione Italiana di Miologia e l’Associazione per lo Studio del Sistema Nervoso Periferico.